Bộ Y tế Mỹ vừa chấp thuận liệu pháp điều trị gen đắt đỏ nhất trong lịch sử y khoa thế giới của Novartis để điều trị một căn bệnh hiếm có ở trẻ sơ sinh.
Phương pháp điều trị, được gọi là Zolgensma, chỉ bằng cách bơm một đoạn gen khỏe mạnh vào tế bào để thay thế các gen bất thường.
 |
| Hộp thuốc có giá trị 2,125 triệu USD để chữa căn bệnh teo cơ cột sống SMA. Ảnh: AP |
Liệu pháp gen này dùng để chữa teo cơ cột sống (SMA) - một căn bệnh làm suy yếu nghiêm trọng cơ bắp trẻ em, khiến người bệnh không thể di chuyển, nuốt hay thở. Tỷ lệ bệnh là 1/10.000 ca sinh và 90% người bệnh SMA sẽ tử vong. SMA cũng là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh.
Mặc dù còn quá sớm để biết hiệu quả, các bác sĩ kỳ vọng việc điều trị bằng liệu pháp gen sẽ giúp kéo dài sự sống cho bệnh nhân.
Bác sĩ Jerry Mendell, nhà thần kinh học tại Bệnh viện Nhi quốc gia Columbus (Mỹ), cho biết nên nhìn liệu pháp gen Zolgensma là phương cách mở đường cho tiến trình điều trị căn bệnh hiểm nghèo SMA.
Ông cũng cho biết tin vui là những bệnh nhi đã sử dụng phương pháp điều trị này từ khi mới sinh đến nay đã 4-5 tuổi chưa thấy bệnh quay trở lại.
