Theo Independent, Zolgensma là loại thuốc điều trị cho bệnh teo cơ cột sống (SMA), rối loạn di truyền hiếm gặp khiến trẻ em mất kiểm soát cơ bắp. Đây là chứng rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến 1/10.000 ca sinh sống, nhưng có thể dẫn đến tử vong và khuyết tật thể chất sâu sắc.
Một lộ trình điều trị Zolgensma có giá 2,1 triệu USD. Trước khi ra mắt, Zolgensma đã phải đối mặt với các câu hỏi về việc làm thế nào để điều trị một lần cho bệnh teo cơ cột sống.
Ngay từ khi được cấp phép vào tháng 5, loại thuốc này đã gây tranh cãi trong giới y khoa vì giá thành đắt đỏ, quy trình sản xuất và độ an toàn của nó.
 |
| Zolgensma của công ty Novartis là loại thuốc đắt nhất thế giới với 2,1 triệu đô la cho mỗi lần sử dụng. Ảnh: Novartis. |
Cho đến nay, Zolgensma chỉ được chấp thuận ở Mỹ. Vì vậy, Novartis có kế hoạch cung cấp 100 liều miễn phí được phân phối đến năm 2020. Chương trình sẽ quay xổ số 2 lần mỗi tuần cho các em bé dưới 2 tuổi ở các quốc gia nơi thuốc chưa được phê duyệt. Thời gian dự kiến bắt đầu vào ngày 2/1/2020.
Tuy nhiên, thay vì nhắm vào bệnh nhân đặc biệt khó khăn, những liều này đều miễn phí theo hình thức may rủi. Điều này khiến các bệnh nhân ủng hộ lo lắng.
Theo chương trình, các bác sĩ sẽ gửi thông tin của bệnh nhân tới công ty. Bệnh nhân đủ điều kiện sẽ được tham gia vào nhóm quay thưởng. Những người không may mắn vẫn được lưu trữ thông tin cho các lần rút thăm tiếp theo. Novartis có kế hoạch miễn phí 50 liều trong nửa đầu năm 2020.
Theo Reuters, người phát ngôn của Novartis cho biết chương trình miễn phí được dự định là kế hoạch lâu dài dựa trên nguyên tắc công bằng, nhu cầu lâm sàng và khả năng tiếp cận toàn cầu.
Nhóm bệnh nhân ở Anh TreatSMA cho biết họ hoan nghênh nỗ lực này nhưng vẫn chưa tin rằng xổ số sức khỏe là cách thích hợp để đáp ứng nhu cầu y tế. Nhóm cũng cho biết thêm chương trình này sẽ không hợp pháp ở Anh.
