Nhóm nghiên cứu của Đại học Trung Sơn (Trung Quốc) đã sử dụng kỹ thuật gọi là "chỉnh sửa base" để sửa lỗi của base đơn trong số 3 tỷ "chữ cái" của mã di truyền trên cơ thể người.
ADN của con người được tạo thành từ 4 thành phần cơ bản, gồm: adenine, cytosine, guanine, thymine, được viết tắt là A, C, G và T.
Nguyên nhân gây ra bệnh tan máu bẩm sinh là một thay đổi trình tự base đơn trong mã di truyền được gọi là đột biến điểm. Các nhà nghiên cứu đã tìm lỗi trên ADN, chuyển G thành A để sửa lỗi.
 |
| Công trình này mở ra cách mới để chữa các bệnh di truyền. Ảnh Gettyimages. |
Bằng cách này, thành viên nhóm nghiên cứu đã loại bỏ được bệnh tan máu bẩm sinh thể nặng (beta-thalassemia) trên phôi trong phòng thí nghiệm. Các nhà khoa học tin tưởng có thể điều trị được một loạt các bệnh di truyền trong tương lai.
Chuyên gia Junjiu Huang, thành viên nhóm nghiên cứu, nói với BBC: "Chúng tôi là những người đầu tiên chứng minh tính khả thi của việc chữa các bệnh di truyền trong phôi người bằng hệ thống chỉnh sửa base".
Theo chuyên gia này, nghiên cứu đã mở ra phương pháp mới để điều trị và ngăn các thai nhi mắc bệnh tan máu bẩm sinh cũng như nhiều bệnh di truyền khác.
Công trình nghiên cứu này đã được đăng tải trên tạp chí Protein và Tế bào, thu hút được sự chú ý của các nhà khoa học.
"Chỉnh sửa base" là phương pháp có kỹ thuật cao hơn chỉnh sửa gen Crispr. Giáo sư David Liu, người tiên phong trong việc chỉnh sửa base tại Đại học Harvard, gọi phương pháp này là "phẫu thuật hóa học". Theo ông, kỹ thuật này hiệu quả và ít tác dụng phụ không mong muốn hơn Crispr.
Giáo sư Robin Lovell-Badge, đến từ Viện Francis Crick (London, Anh), đặt câu hỏi tại sao các nhà nghiên cứu không tiến hành nghiên cứu trên động vật trước khi nghiên cứu trên phôi người. Tại nhiều nước, việc nghiên cứu trên phôi người đòi hỏi nhiều quy định chặt chẽ hơn.
Bởi chỉnh sửa gen đang gây ra tranh luận sâu sắc về mặt đạo đức và xã hội về điều gì được và không được phép trong ngăn ngừa bệnh tật.
