Tạp chí khoa học Mỹ công bố nghiên cứu điều trị tự kỷ của Vinmec

Tạp chí khoa học danh tiếng thế giới Stem Cells Translational Medicine (nhà xuất bản Wiley, Mỹ) số tháng 9 công bố nghiên cứu “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ”, do các nhà khoa học Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec thực hiện. Công trình đã đưa Việt Nam trở thành một trong những quốc gia tiên phong trong nghiên cứu, ứng dụng liệu pháp tế bào gốc điều trị rối loạn phổ tự kỷ.

Công trình nghiên cứu khoa học này được Vinmec hợp tác Đại học Stanford (Mỹ) và Đại học Keele (Anh) thực hiện từ năm 2016. Đây là một trong những nghiên cứu chữa tự kỷ bằng ghép tế bào gốc đầu tiên tại Việt Nam và đã được Bộ Y tế nghiệm thu tháng 9/2019.

Nhóm các nhà khoa học Vinmec nghiên cứu đề tài ghép tế bào gốc kết hợp can thiệp điều trị tự kỷ.

So với những nghiên cứu trước đây trên thế giới về điều trị tự kỷ ở trẻ bằng ghép tế bào gốc, nghiên cứu của Vinmec có nhiều ưu điểm. Nghiên cứu này toàn diện hơn về đánh giá lâm sàng đến đánh giá chuyển hóa não bằng chụp PET-CT, thực hiện giải trình tự toàn bộ hệ gen của bệnh nhân và bố mẹ. Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp tế bào gốc kết hợp với can thiệp giáo dục có thể cải thiện đáng kể các khiếm khuyết ở trẻ rối loạn phổ tự kỷ.

Trong nghiên cứu, bệnh nhân được ghép tế bào gốc tự thân 2 lần tách chiết từ xương liều cao, truyền qua khoang tủy sống để có thể đến được não nhiều nhất. Ngoài ghép tế bào gốc, trẻ cũng được điều trị phối hợp bằng can thiệp giáo dục tích cực. Đặc biệt, các nhà khoa học Vinmec còn tiến hành phân tích hệ gen của bệnh nhân tự kỷ và bố mẹ để tìm ra đột biến gen, đánh giá ảnh hưởng của đột biến gen đến khả năng đáp ứng với điều trị, tiến triển sau ghép tế bào gốc...

Trẻ được đánh giá trước và sau khi điều trị bởi các cô giáo chuyên sâu giáo dục đặc biệt, không phải thành viên nhóm nghiên cứu.

Tình trạng bệnh nhân trước và sau ghép được đánh giá bởi các cán bộ tâm lý, giáo dục đặc biệt. Đây là những người không thuộc nhóm nghiên cứu nên đảm bảo được tính khách quan. Ngoài đánh giá của các nhà chuyên môn, nghiên cứu cũng thu nhận kết quả đánh giá từ các giáo viên trực tiếp dạy học, phụ huynh của trẻ để đảm bảo tính đa chiều trong nhận định kết quả. Nghiên cứu có thời gian theo dõi 18 tháng, cho thấy kết quả tốt tăng dần.

Đánh giá cao ý nghĩa nghiên cứu tự kỷ của Vinmec, trong bài giới thiệu về công trình này, GS.BS Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí Stem Cells Translational Medicine kiêm Giám đốc Viện Y học tái tạo Wake Forest (Mỹ) nhấn mạnh: “Phát hiện trong nghiên cứu lâm sàng của Vinmec cho thấy điều trị bằng tế bào gốc an toàn và giúp cải thiện chứng rối loạn phổ tự kỷ nặng ở trẻ em. Điều này hứa hẹn mở ra cơ hội rằng sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học tái tạo có thể giúp những trẻ em mắc căn bệnh này”.

Kết hợp ghép tế bào gốc và giáo dục can thiệp cho trẻ tự kỷ đã đem lại sự tiến bộ về nhận thức, giao tiếp và kỹ năng sống cho trẻ.

Theo kết quả nghiên cứu, ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương liều cao phối hợp với can thiệp giáo dục là phương pháp an toàn, hiệu quả. Sau ghép tế bào gốc, 90% trẻ đã có những tiến bộ rõ rệt về nhận thức, khả năng giao tiếp xã hội, kỹ năng sống… Trước ghép chỉ có 47% trẻ có ngôn ngữ nhưng sau ghép, tỷ lệ này đã tăng lên 93%. Tỷ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50%; số trẻ có thể đến trường mà không cần hỗ trợ cũng tăng. Bên cạnh đó, mức độ tự kỷ nặng của trẻ giảm xuống rõ rệt.

Kết quả nghiên cứu ghép tế bào gốc kết hợp giáo dục cho trẻ tự kỷ tại Vinmec được các nhà khoa học thế giới đánh giá cao.

Đề tài nghiên cứu khoa học “Kết quả của việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ” đã đưa Việt Nam vào danh sách các quốc gia tiên phong trong nghiên cứu sử dụng tế bào gốc điều trị tự kỷ, góp phần cải thiện chất lượng sống của trẻ tự kỷ.

Stem Cells Translational Medicine là tập san khoa học danh tiếng, được xếp hạng Q1 - top các tạp chí uy tín trong lĩnh vực ứng dụng tế bào gốc của thế giới với chỉ số ảnh hưởng (impact factor) 6,429. Bài báo khoa học lần này là công bố khoa học thứ 2 về tự kỷ của Vinmec trong 3 năm qua trên các tạp chí này.

Trước đó vào tháng 11/2019, Vinmec đã công bố bài báo khoa học về đặc điểm di truyền của trẻ tự kỷ ở Việt Nam. Những phát hiện mới này của hệ thống y tế này góp phần tạo nên nền tảng quan trọng trong phát triển các phương pháp sàng lọc, chẩn đoán và điều trị rối loạn phổ tự kỷ.