|
|
Biogen và Eisai cho biết lecanemab làm giảm 27% sự suy giảm nhận thức trong một thử nghiệm lâm sàng với 1.800 người tham gia. Ảnh: CNBC. |
Dữ liệu tích cực cũng mang lại cho Biogen cơ hội thứ hai sau khi công ty tung ra một loại thuốc chữa bệnh Alzheimer khác có tên Aduhelm. Aduhelm nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý vào năm ngoái mặc dù có ít bằng chứng cho thấy nó có thể làm chậm sự suy giảm nhận thức. Nó cũng là một thất bại về thương mại.
Kết quả có vẻ mạnh hơn đối với loại thuốc mới có tên lecanemab. Các công ty cho biết sự suy giảm nhận thức ở nhóm tình nguyện viên dùng lecanemab đã giảm 27% so với nhóm dùng giả dược trong thử nghiệm lâm sàng.
Thử nghiệm thu hút gần 1.800 người bị suy giảm nhận thức nhẹ hoặc bệnh Alzheimer nhẹ tham gia.
Lecanemab được tiêm qua đường truyền tĩnh mạch. Đây là thử nghiệm lớn nhất cho đến nay để kiểm tra xem liệu việc loại bỏ các mảng bám trong não, được hình thành do sự tích tụ của một loại protein gọi là amyloid, có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer hay không. Aduhelm được thiết kế để hoạt động theo cách tương tự.
Cũng như các loại thuốc chống amyloid trước đây, một số bệnh nhân dùng lecanemab bị sưng não hoặc chảy máu não, nhưng tỷ lệ xuất hiện các tác dụng phụ này thấp hơn so với Aduhelm và các thuốc thử nghiệm khác.
Eisai đã nộp đơn xin phê duyệt nhanh, cùng loại phê duyệt được cấp cho Aduhelm. Quy trình này cho phép Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm bật “tín hiệu xanh” cho các loại thuốc nếu chúng có bằng chứng không chắc chắn về lợi ích nhưng có khả năng mang lại hiệu quả cho bệnh nhân một cách hợp lý.
Công ty cho biết vào tối 27/9 rằng đầu tiên họ sẽ tiếp tục với quy trình phê duyệt nhanh chóng, với sự quyết định của FDA dự kiến sẽ có vào đầu tháng 1. Sau đó, công ty sử dụng dữ liệu mới hơn để tìm kiếm sự chấp thuận đầy đủ.
(Việc phê duyệt nhanh chóng yêu cầu các công ty phải thực hiện các thử nghiệm thêm và chứng minh rằng thuốc của họ có hiệu quả).
Các nhà phân tích dự đoán rằng lecanemab, hoặc bất kỳ loại thuốc chữa bệnh Alzheimer hiệu quả nào, rất có thể sẽ là một "bom tấn" trị giá hàng tỷ USD.
Trong một cuộc họp báo vào tối 27/9, Ivan Cheung, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Eisai, cho biết kết quả đại diện cho “thử nghiệm lâm sàng lớn đầu tiên cho thấy bạn thực sự có thể làm chậm phát triển bệnh Alzheimer ở giai đoạn có triệu chứng rất sớm này”.
Ông nói loại thuốc này bắt đầu mang lại lợi ích cho bệnh nhân khoảng 6 tháng sau khi họ bắt đầu dùng nó. Lợi ích đó tăng lên cho đến khi cuộc thử nghiệm kết thúc, 18 tháng sau khi bệnh nhân bắt đầu sử dụng thuốc. Các công ty có kế hoạch trình bày kết quả chi tiết hơn vào tháng 11.
 |
| Thuốc mới có khả năng làm chậm phát triển bệnh Alzheimer ở giai đoạn có triệu chứng rất sớm. Ảnh: Careathearthomecare. |
Một số chuyên gia cho biết khả năng làm chậm sự suy giảm nhận thức của thuốc là 0,45 trên thang điểm 18. Con số này ở mức khiêm tốn và có thể không phải là sự khác biệt mà bệnh nhân ở giai đoạn đầu nhẹ của bệnh sẽ nhận thấy.
Tiến sĩ Lon Schneider, Giám đốc Trung tâm Bệnh Alzheimer California tại Đại học Nam California, cho biết ảnh hưởng này “rất nhỏ và sẽ không được nhiều người coi là sự khác biệt quan trọng về mặt lâm sàng”.
Nhưng tiến sĩ Schneider cũng nói thêm tỷ lệ sưng và chảy máu não “tương đối thấp” cho thấy lecanemab dễ sử dụng hơn Aduhelm.
Các công ty khác cũng đang phát triển phương pháp điều trị có thể làm rung chuyển thị trường thuốc chữa bệnh Alzheimer. Đây là điều mà trước đó Aduhelm chưa từng thấy một phương pháp điều trị mới trong hai thập kỷ.
Trước cuối năm nay, Roche dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu từ 2 nghiên cứu về một loại thuốc được gọi là gantenerumab. FDA dự kiến sẽ đưa ra quyết định về việc có cấp phép nhanh chóng cho donanemab, thuốc chữa bệnh Alzheimer của Eli Lilly, vào đầu tháng 1 hay không. Kết quả từ nghiên cứu lớn hơn về loại thuốc đó sẽ được tiến hành vào giữa năm sau.
Các kết quả từ nghiên cứu trên lecanemab “đặt ra tiêu chuẩn cao mà tôi nghĩ rằng sẽ khó có các loại thuốc khác, nếu chúng thành công, có thể đánh bại”, ông Skyers nói.
