|
|
Điểm hạn chế của zimislecel nằm ở việc người bệnh phải dùng thuốc ức chế miễn dịch cả đời. Ảnh: Freepik. |
“Cảm giác như có một cuộc đời mới” - Đó là cách Amanda Smith, y tá 36 tuổi sống tại Ontario (Canada), mô tả cuộc sống sau khi tham gia một thử nghiệm điều trị tiểu đường type 1 bằng tế bào gốc. Sáu tháng kể từ ngày truyền tế bào, cô không còn cần tiêm insulin - loại hormone từng gắn bó với cô mỗi ngày suốt nhiều năm.
Amanda là một trong 12 người tham gia nghiên cứu thử nghiệm loại thuốc có tên zimislecel, do công ty dược Vertex (Mỹ) phát triển. Kết quả nghiên cứu này vừa được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ và đăng trực tuyến trên Tạp chí Y học New England.
Cụ thể, liệu pháp này sử dụng tế bào gốc được cảm ứng để biến thành tế bào đảo tụy. Đây là loại tế bào đóng vai trò sản xuất insulin, kiểm soát đường huyết. Sau khi truyền vào cơ thể, các tế bào này tìm đến gan và cư trú tại đó, thực hiện chức năng như các tế bào tự nhiên trong tuyến tụy.
Kết quả ban đầu gây bất ngờ. Một năm sau truyền, 10 trong số 12 người không còn phải tiêm insulin. Hai người còn lại chỉ cần liều rất thấp. Các cơn hạ đường huyết cũng biến mất sau khoảng 3 tháng.
Bác sĩ Mark Anderson, Giám đốc Trung tâm Tiểu đường tại Đại học California, San Francisco, gọi đây là “một bước đi tiên phong”: “Việc không còn cần tiêm insulin là điều có thể thay đổi cả cuộc đời”.
Tiểu đường type 1 ảnh hưởng đến khoảng 2 triệu người tại Mỹ. Bệnh xảy ra khi hệ miễn dịch tấn công nhầm vào các tế bào beta - thành phần quan trọng của đảo tụy, nơi sản xuất insulin. Không có insulin, glucose không thể đi vào tế bào, buộc người bệnh phải tiêm hormone này mỗi ngày để duy trì sự sống.
Khoảng 30% bệnh nhân tiểu đường type 1 rơi vào tình trạng nguy hiểm như mất hoàn toàn khả năng cảm nhận hạ đường huyết. Họ có thể bất tỉnh, co giật hoặc tử vong mà không có bất kỳ dấu hiệu cảnh báo nào. Đó cũng là nhóm được lựa chọn cho thử nghiệm zimislecel.
Bệnh nhân đầu tiên được truyền tế bào là Brian Shelton vào năm 2021. Trước đó, anh từng nhiều lần ngất xỉu khi tụt đường huyết, thậm chí tai nạn xe máy vì bất tỉnh. Sau điều trị, Shelton hồi phục và không còn cần insulin. Tuy nhiên anh đã qua đời vì sa sút trí tuệ, vấn đề sức khỏe này khởi phát từ trước khi tham gia nghiên cứu.
Vertex hiện chưa công bố chi phí điều trị vì còn chờ sự phê duyệt từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA). Dữ liệu hiện tại chỉ mới ghi nhận trên nhóm bệnh nhân nặng. Liệu liệu pháp có hiệu quả với người mắc tiểu đường type 1 ở thể nhẹ hơn hay không vẫn còn là câu hỏi chưa thể trả lời.
Một trong những thách thức lớn là bệnh nhân cần dùng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời để tránh cơ thể đào thải các tế bào được cấy ghép. Dù thuốc được đánh giá là ít tác dụng phụ hơn so với loại dùng trong ghép tạng, rủi ro nhiễm trùng hay ung thư vẫn tồn tại. Đây cũng là lý do khiến nhiều người từ chối tham gia nghiên cứu.
Phía sau liệu pháp gây tiếng vang này là hành trình dài hơn 25 năm của nhà khoa học Doug Melton, giáo sư tại Đại học Harvard. Khi con trai ông mới 6 tháng tuổi được chẩn đoán tiểu đường type 1 rồi sau đó đến lượt con gái. Ông quyết định chuyển hướng toàn bộ sự nghiệp để tìm ra phương pháp chữa bệnh.
Hơn hai thập kỷ làm việc cùng nhóm khoảng 15 nhà nghiên cứu, họ đã phát triển được “công thức” hóa học để chuyển tế bào gốc thành tế bào đảo tụy. Dự án tiêu tốn khoảng 50 triệu USD.
Vertex kỳ vọng sẽ nộp đơn xin cấp phép lên FDA trong năm tới. Nếu được thông qua, đây có thể là liệu pháp đầu tiên chấm dứt sự lệ thuộc vào insulin. Điều này không chỉ cứu mạng mà còn thay đổi sâu sắc chất lượng sống của hàng triệu người.
Từ những kiến thức y khoa được chia sẻ một cách dễ hiểu, gần gũi, cung cấp kiến thức chăm sóc sức khỏe uy tín cho độc giả đến những câu chuyện đời, chuyện nghề tự mình chứng kiến và trải nghiệm, nhiều bác sĩ đã tạo nên những cuốn sách giàu giá trị, được đánh giá cao.
